Los genes recién introducidos se codifican proteínas y corregir las deficiencias que se producen en las enfermedades genéticas. Por lo tanto, la terapia génica consiste principalmente manipulaciones genéticas en animales o humanos para corregir una enfermedad y mantenerlos sanos.
Hay dos enfoques para lograr la terapia génica.
Las células que carecen de la capacidad de reproducirse se conocen como células somáticas. Hay las células de un organismo distinto de las células de huevo.
Ejemplos son células de la piel, células de la médula ósea, células de sangre, etc terapia génica de células somáticas implica la inserción de un gen totalmente funcional y expresable en una célula somática objetivo para corregir una enfermedad genética de forma permanente.
Las células reproductivas de un organismo constituyen la línea de células germinales. La terapia génica implica la introducción de ADN en células germinales se transmite a las generaciones sucesivas.
Por razones éticas actualmente no se intenta la terapia génica de células germinales.
terapia celular somática de genes Así se estudia actualmente y se aplica ampliamente con el objetivo último de la corrección de las enfermedades humanas. Hay dos tipos de terapias génicas.
Se trata de la transferencia de genes en células cultivadas, por ejemplo, vienen celdas estrechas, los cuales se les reintroducidos en el cuerpo humano para corregir enfermedades genéticas como la anemia de células falciformes.
El procedimiento consiste, básicamente, el uso de los pacientes propias células de la cultura y la corrección genética y luego de su regreso de nuevo al paciente. Terapia génica ex vivo es eficaz sólo si el gen remedial se incorpora de forma estable y se expresa de forma continua. Esto se puede lograr mediante el uso de vectores
.
2. En la terapia génica in vivo.
La entrega directa de genes en las células de un tejido particular se conoce como terapia génica in vivo. Muchos tejidos son potenciales candidatos para este enfoque.
Estos incluyen el hígado, músculo, bazo, pulmón, cerebro y células sanguíneas. La entrega de genes puede llevarse a cabo por los sistemas de vectores virales o no virales. El éxito de esta terapia se basa en la eficiencia de la captación del gen de recuperación por las células diana y la ca